近日，據國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）官網顯示，廣州百暨基因科技有限公司（以下簡稱“百暨基因”）申請的治療用生物制品1類新藥“人臍帶間充質干細胞注射液”已獲得臨床試驗默示許可，本品擬用于治療膝骨關節炎（KOA）。
萊恩醫藥特在此祝賀百暨基因取得新的成就！
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膝骨關節炎（KOA）是一種常見的關節退行性疾病，多發于中老年人群，傳統治療以鎮痛和減負為主，但難以從根本上逆轉關節退化，特別是軟骨缺損始終是難題。近年來，再生醫學的快速發展為膝骨關節炎（KOA）的治療開辟了新的路徑。在諸多干細胞來源中，人臍帶間充質干細胞因其組織來源充裕、采集過程無創且不涉及重大倫理爭議，展現出獨特的資源優勢與臨床轉化前景。現有臨床研究表明，其在輕中度膝骨關節炎的治療中顯示出良好的應用潛力。多項研究一致證實，關節腔內注射人臍帶間充質干細胞能夠顯著改善患者關節功能、減輕疼痛癥狀，并在一定程度上促進軟骨結構的修復與再生。同時，現有安全性數據總體積極，不良反應多為輕微且自限性，提示該療法在適宜人群中具有可接受的風險獲益比。
萊恩醫藥是國際化的生物醫藥產品非臨床研究和評價平臺，研究數據已被美國、歐盟等多個發達國家和地區監管機構認可，可支持全球申報。作為“廣東省高水平新型研發機構”，憑借“廣東省藥物非臨床評價與研究重點實驗室”、“廣東省創新藥物評價與研究工程技術研究中心”等研究平臺及既往成功申報的研究經驗，為百暨基因“人臍帶間充質干細胞注射液”的研發開展了藥效、藥代、毒理全套非臨床研究，助力其獲得臨床試驗默示許可。
關于百暨基因
廣州百暨基因科技有限公司為七喜集團控股子公司。七喜集團注冊資本68億，是一家涉及生物醫藥、腫瘤醫院、房地產和 IT 等領域的大型綜合集團。百暨基因長期致力于開發具有自主知識產權的新一代嵌合抗原受體修飾 T 細胞（CAR-T）產品，用于治療包括白血病、淋巴瘤在內的造血系統惡性腫瘤以及多種實體瘤。
百暨基因在廣州市科學城建立了近 3000 平米的 GMP 研發制備中心。覆蓋 CAR-T 產品研發、GMP 生產、質量保證、臨床開發、注冊申報等多個領域。在產品開發領域，公司積極開發原創性的細胞治療產品，直接參與國際競爭。其針對急性髓系白血病（AML）的創新自體 CAR-T 產品，臨床療效顯著，其成果在 2021 年美國 ASCO 年會上受邀做口頭匯報，并已獲得中國藥監局臨床試驗默示許可，正在進行臨床試驗；實體瘤方面，百暨基因針對皮膚腫瘤和肺癌的兩項產品已推進臨床試驗階段；此外，基于 NK, γδT 的通用型細胞治療產品目前已完成臨床前驗證。
專利方面，百暨基因就新一代 CAR-T 細胞治療產品的結構序列、制備方法等核心技術申請了 80 多項專利，其中 PCT 專利 7 項，獲得授權發明專利 40 余項，建立了強大的知識產權護城河。
萊恩醫藥細胞與基因治療藥物平臺介紹
萊恩醫藥作為國際一流的“研究型”藥物非臨床評價與研究一站式服務平臺，是華南地區藥物非臨床評價研究的龍頭機構；已獲得NMPA藥物GLP十項全項認證資質、FDA GLP認可/檢查、OECD GLP認證質、AAALAC國際認可，并同時取得CNAS CNCA GLP認證資質、國家CMA資質認定、CNAS實驗室認可、動物生物安全二級實驗室備案等多項國內外權威認證資質；是華南首家通過FDA GLP檢查的藥物GLP機構，也是中國首家通過FDA“敲門檢查(Unannounced Inspections)” 的藥物GLP機構。
在細胞與基因治療藥物領域，萊恩醫藥擁有相對獨立的細胞與基因治療藥物非臨床評價研究專業團隊，其中高端專家團隊10余人，碩博比超40%；從事工作的一線人員為具有10年以上工作經驗的資深技術人員。目前共建有廣東省細胞與基因治療創新藥物工程技術研究中心、粵港澳大灣區細胞與基因治療藥物研發與評價一站式公共服務平臺，在國內處于領先地位。平臺配備了MSD超敏多因子電化學發光分析儀、RTCA eSight 實時無標記細胞成像分析儀、全自動一體化定量分析熒光顯微鏡、PerkinElmer小動物活體成像系統、SpectraMaxi3X型多功能微孔板讀板儀、BECKMAN三激光13色流式細胞儀、ROCHE高通量定量PCR檢測儀、BIO-RED凝膠成像系統、全自動核酸提取儀和電泳儀、AID ELISpot檢測儀、熒光發光全波長多功能酶標分析儀及各類波長酶標儀（均配備審計跟蹤系統）、QIAgility移液工作站等。所有分析儀器和檢測方法均經過系統科學的驗證，可開展各類治療用生物制品、疫苗、細胞與基因治療藥物藥理毒理研究及檢測服務，為非臨床試驗提供可靠的實驗數據。
目前萊恩醫藥已開展了免疫細胞藥物如CAR-T細胞、 In-vivo CAR-T、TCR-T細胞、CAR-NK細胞等，干細胞藥物如干細胞制劑、干細胞衍生產物(外泌體)、造血干細胞(HSC)、間充質、干細胞(MSC)等以及基因藥物包含質粒DNA藥物、mRNA藥物、ASO、siRNA等各類細胞與基因治療藥物的非臨床評價研究，擁有豐富的項目研究及申報經驗。截至目前，萊恩醫藥已完成百余項生物藥及細胞與基因治療藥物的藥效藥代和安全性評價研究，助力客戶獲批中國、美國、歐盟、日本、印度等國家地區臨床批件和/或IIT許可80余項。
